News > Biotechnologie. Gentherapie senkt Cholesterinwerte

Zitat ORF Science vom 13.11.2023:

"Erhöhte Cholesterinwerte gelten als Risikofaktor für Herz-Kreislauf-Erkrankungen wie Herzinfarkt und Schlaganfall. In den USA wurde nun die erste Gentherapie vorgestellt, die den Cholesterinspiegel deutlich senken kann – sie kommt allerdings nur für eine bestimmte Patientengruppe infrage. [...]

Noch nie zuvor

Die Forscher und Forscherinnen präsentierten vorläufige Ergebnisse einer Studie mit zehn Patienten und Patientinnen, die unter schweren Herzerkrankungen litten. Sie hatten andere Cholesterinsenker genommen, die aber nicht den gewünschten Erfolg zeigten. Deshalb nahmen sie freiwillig an den Experimenten teil, die zuvor noch nie an Menschen durchgeführt worden waren.

Dabei nutzte die Fachleute eine Variante der »Genschere CRISPR« (Base-Editing), mit der Erbgut sehr präzise verändert werden kann. Sie verabreichten den Patienten und Patientinnen eine Infusion mit Nanopartikeln, die eine Art molekulare Fabrik enthalten. Diese Fabrik veränderte ein einzelnes Gen in der Leber, wo das Cholesterin hergestellt wird. Konkret ging es um das Gen PCSK9, das den »bösen« LDL-Cholesterinspiegel erhöht. Ziel war es, dieses Gen zu blockieren. [...] Offene Fragen [...]"